[1]Medicamento en fase de investigación.
La mayor parte de los nuevos principios activos aprobados en 2017 en Europa están destinados al tratamiento del cáncer y las enfermedades infecciosas, neurológicas e inmunológicas. En total, según el informe hecho público esta semana por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) [2], el pasado año esta agencia reguladora emitió un total de 92 opiniones positivas, de las que 35 son autorizaciones de fármacos completamente nuevos que incluyen nuevas moléculas fruto del esfuerzo de la I+D biomédica, cuyo principal impulsor es la industria farmacéutica. Estos dictámenes de la EMA se convierten, en un trámite posterior, en decisiones de autorización por parte de la Comisión Europea.
De estos 35 nuevos medicamentos, 11 son tratamientos contra distintos tipos de cáncer, cinco son medicamentos para pacientes con patologías neurológicas, cuatro están indicados para abordar enfermedades infecciosas y otros cuatro para el área terapéutica que engloba los trastornos del sistema inmune, las dolencias reumatológicas y los trasplantes.
El resto de áreas terapéuticas que se beneficiaron de nuevas moléculas son endocrinología (3 nuevos tratamientos), urología y nefrología (2), hematología (2), dermatología (2), neumología y alergología (1) y hepatología y gastroenterología (1). Dentro de este grupo de medicamentos innovadores destacan dos nuevas terapias avanzadas, basadas en genes o células. Una de ellas está indicada para el tratamiento de problemas del cartílago de la rodilla y la otra para pacientes de enfermedad de Crohn que padecen fístulas perianales.
De los 92 fármacos que la EMA ha recomendado autorizar en 2017, el 21 por ciento (19) están considerados por la Agencia como medicamentos huérfanos, al estar dirigidos al abordaje de patologías poco frecuentes, como la queratitis neurotrófica (una rara enfermedad ocular), un tipo de neuroblastoma o el síndrome carcinoide.
Asimismo, la EMA destaca en su informe la aprobación de cuatro nuevos medicamentos destinados a pacientes pediátricos. Dos de ellos están indicados para el tratamiento de dos patologías neurológicas, la lipofuscinosis neuronal ceroidea (una enfermedad rara y fatal para la que no había un medicamento hasta el momento) y la atrofia muscular espinal, que afecta a las neuronas motoras en el primer año de vida. Los otros dos corresponden al área de endocrinología y están dirigidos a combatir la insuficiencia adrenal primaria, un trastorno hormonal que afecta a niños y adolescentes, y la hipofosfatemia ligada al cromosoma X, que se localiza en el esqueleto de niños y adolescentes en fase de crecimiento.
“Contribuciones sobresalientes” a la mejora de la salud
La Agencia recuerda que los nuevos medicamentos “son esenciales para la salud pública, puesto que aportan nuevas oportunidades para tratar ciertas enfermedades”, y destaca el particular valor de aquellas “sobresalientes contribuciones que representan un avance significativo en sus respectivas áreas terapéuticas”, como los citados pediátricos, las nuevas terapias génicas o varios tratamientos para enfermedades raras.
Por otro lado, la agencia reguladora europea pone de relieve también en su informe que durante 2017, de los 35 nuevos medicamentos aprobados, se otorgaron recomendaciones de autorización para siete fármacos por el procedimiento acelerado, un mecanismo destinado a facilitar el acceso de los pacientes a fármacos destinados a necesidades terapéuticas no cubiertas, de los que siete correspondieron al área de neurología, dos a infecciosas y uno a gastroenterología.
Otros dos medicamentos recibieron una autorización de comercialización condicional, fórmula que permite acceder de forma temprana a medicamentos cuya fase de investigación clínica aún no tiene completos todos los datos pero que se dirigen a pacientes sin alternativa terapéutica que necesitan un tratamiento de forma urgente. Asimismo, dos tratamientos recibieron el visto bueno de la Agencia “bajo circunstancias excepcionales”, de forma que los pacientes pueden acceder a ellos aunque no existan datos exhaustivos sobre su seguridad o eficacia, debido a que la obtención de tales datos puede ser contraria a la ética médica, existe un número muy reducido de pacientes o cubren lagunas en el conocimiento médico.
Por último, la Agencia Europea de Medicamentos aprobó 51 nuevas indicaciones para medicamentos ya aprobados anteriormente, mientras que emitió un total de seis opiniones negativas sobre otros tantos medicamentos al no considerar demostrada una relación adecuada de beneficio-riesgo.