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La innovación farmacéutica dejó en 2025 un año de alto impacto clínico y diversificación terapéutica. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó el pasado año la autorización de comercialización de 104 medicamentos, de los que 38 son nuevos principios activos.
Además, 16 de estos nuevos medicamentos son huérfanos, dirigidos al tratamiento de enfermedades raras o poco frecuentes, y cuatro corresponden a terapias avanzadas, un ámbito que refleja la evolución de la investigación hacia medicamentos cada vez más precisos y personalizados. El balance de la EMA incluye también seis medicamentos incluidos en el programa PRIME, destinado a tratamientos que cubren necesidades médicas no cubiertas, así como tres evaluaciones aceleradas. El uso masivo de vías aceleradas, autorizaciones condicionales y excepcionales, con un cumplimiento de las metas de revisión, demuestran una colaboración eficiente.
La industria farmacéutica y la regulación han alcanzado un punto de madurez donde la innovación no es solo cuantitativa, sino profundamente estratégica y humanitaria, priorizando las necesidades médicas no cubiertas y la eficiencia operativa. Por otro lado, queda evidente que la ciencia se está moviendo hacia una medicina de precisión que no ignora a las poblaciones pequeñas.
El informe anual Human Medicines in 2025 [2] destaca, en cuanto a patologías, que el cáncer sigue encabezando el número de nuevos principios activos (14 de los 38 medicamentos novedosos). Otras de las áreas terapéuticas con avances reseñables son el metabolismo, con la primera terapia para MASH no cirrótica (hígado graso); o la endocrinología, con tratamientos para retrasar la progresión de la diabetes tipo 1 y para abordar la enfermedad tiroidea. También se incorporan novedades en neurología, con tratamientos para alzhéimer temprano, y distrofia muscular de Duchenne; y en enfermedades víricas como VIH, con una profilaxis pre-exposición (PrEP) para el VIH-1, permitiendo una administración subcutánea solo dos veces al año que puede mejorar la adherencia.
Estos datos confirman que la innovación farmacéutica sigue generando nuevas alternativas para los pacientes, con especial foco en enfermedades graves, poco frecuentes o crónicas.
“Los datos de la EMA muestran novedades en la innovación farmacéutica, en muchos casos con procedimientos acelerados, a través del programa PRIME o mediante autorizaciones condicionales o excepcionales. El reto ahora es dar respuesta a nivel nacional para incluirlos en la financiación de una manera predecible, teniendo en cuenta que, en la actualidad, el acceso a la innovación en España puede estar cada vez más condicionado por un entorno geopolítico y regulatorio global que obliga a competir en plazos, reglas y capacidad para atraer inversión, y no solo en precio. La dinámica de acceso se produce en un entorno internacional competitivo, donde se debe considerar que las compañías priorizan secuencias de lanzamiento considerando previsibilidad regulatoria, tiempos y condiciones de acceso”, afirma Isabel Pineros, directora de Prestación Farmacéutica y Acceso de Farmaindustria.
La autorización europea es un paso fundamental, pero no el final del camino. Para que exista progreso clínico y la innovación despliegue todo su valor sanitario y social, los medicamentos deben llegar de forma efectiva a los pacientes a través de procedimientos nacionales de evaluación, financiación y acceso ágiles, predecibles y orientados al valor y, adicionalmente, sin demora a nivel de las CCAA, ya que es al final de este último escalón donde se encuentra el paciente. “Es momento de conseguir reducir los tiempos de acceso, y garantizar que los medicamentos se incorporen en tiempo y forma, con equidad en todo el SNS, debe ser una prioridad compartida por todos los agentes del sistema”, concluye Pineros.