{"id":17398,"date":"2023-01-27T10:54:38","date_gmt":"2023-01-27T09:54:38","guid":{"rendered":"https:\/\/www.farmaindustria.es\/web\/?p=17398"},"modified":"2023-02-16T11:40:28","modified_gmt":"2023-02-16T10:40:28","slug":"farmaindustria-propone-doce-medidas-para-mejorar-el-acceso-de-los-pacientes-con-enfermedades-raras-a-nuevos-tratamientos","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.farmaindustria.es\/web\/prensa\/notas-de-prensa\/2023\/01\/27\/farmaindustria-propone-doce-medidas-para-mejorar-el-acceso-de-los-pacientes-con-enfermedades-raras-a-nuevos-tratamientos\/","title":{"rendered":"Farmaindustria propone doce medidas para mejorar el acceso de los pacientes con enfermedades raras a nuevos tratamientos"},"content":{"rendered":"

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Alrededor de tres millones de espa\u00f1oles conviven con alguna enfermedad rara<\/strong>, patolog\u00edas que en su mayor\u00eda (95%) carecen de tratamiento<\/strong>. En estos casos, la carga social de la enfermedad es grande, tanto para el paciente como para su entorno, y la llegada de un medicamento innovador es muchas veces la \u00fanica esperanza, especialmente cuando la patolog\u00eda es grave.<\/p>\n

Los medicamentos hu\u00e9rfanos<\/strong>, destinados a tratar estas enfermedades poco frecuentes, fueron reconocidos en Europa en el a\u00f1o 2000<\/a> con una regulaci\u00f3n espec\u00edfica y gracias a ella se ha pasado de ocho medicamentos disponibles en aquel a\u00f1o a 146 autorizados a finales de 2022. Solo el a\u00f1o pasado la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) dio luz verde a 24 f\u00e1rmacos para enfermedades raras, el 41% del total de nuevos principios activos autorizados durante el a\u00f1o.<\/p>\n

A pesar de los avances queda mucho camino por recorrer. En Espa\u00f1a solo est\u00e1n disponibles el 44% de los medicamentos hu\u00e9rfanos que se aprueban en Europa<\/strong>, seg\u00fan el \u00faltimo informe de indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa (W.A.I.T. Indicator 2021)<\/em><\/a>, elaborado por la consultora Iqvia para la Federaci\u00f3n Europea de la Industria Farmac\u00e9utica (Efpia).<\/p>\n

La necesidad de mejorar el acceso de los pacientes espa\u00f1oles con enfermedades raras a nuevos tratamientos es acuciante y por ello Farmaindustria lanza Propuestas para la mejora del acceso de los pacientes a los medicamentos hu\u00e9rfanos<\/em><\/strong><\/a>, que tambi\u00e9n est\u00e1 disponible en su versi\u00f3n en ingl\u00e9s<\/strong><\/a>. Este nuevo documento propone 12 medidas espec\u00edficas para lograr que los pacientes espa\u00f1oles con enfermedades raras tengan el m\u00e1ximo de oportunidades disponibles para tratarse, en l\u00ednea con los europeos. Ya en 2022, la industria farmac\u00e9utica propuso una veintena de medidas para mejorar el acceso a los nuevos f\u00e1rmacos<\/a>.<\/p>\n

\u201cLos pacientes con enfermedades raras no pueden esperar a tener toda la evidencia para financiar un medicamento que ya tiene una autorizaci\u00f3n europea con el balance beneficio-riesgo favorable\u201d, afirma la directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros. \u201cLa industria farmac\u00e9utica est\u00e1 dispuesta a asumir parte del riesgo que lleva aparejada la evaluaci\u00f3n y financiaci\u00f3n de los medicamentos hu\u00e9rfanos. Es el momento de asumir que estos medicamentos no pueden ser ensayados como los indicados para patolog\u00edas frecuentes<\/strong>\u201d, a\u00f1ade.<\/p>\n

Doce propuestas para mejorar el acceso<\/strong><\/p>\n

Para acelerar la llegada de estos f\u00e1rmacos, la industria propone que se establezca un di\u00e1logo temprano con la Administraci\u00f3n<\/strong> una vez que el f\u00e1rmaco ha recibido un informe favorable desde la EMA. De esta manera, es crucial conseguir acelerar los procedimientos de manera que la evaluaci\u00f3n y financiaci\u00f3n no supere los tres meses y los informes de posicionamiento terap\u00e9utico no excedan los 60 d\u00edas.<\/p>\n

Otro de los pilares que vertebran las propuestas es la consideraci\u00f3n espec\u00edfica de estos medicamentos fuera del sistema convencional. Para ello, se propone la creaci\u00f3n de un Comit\u00e9 consultivo externo espec\u00edfico<\/strong>, con la participaci\u00f3n de sociedades cient\u00edficas, asociaciones de pacientes y expertos de prestigio en la patolog\u00eda que analicen las circunstancias de cada f\u00e1rmaco. Se debe atender, propone Farmaindustria, primero a una evaluaci\u00f3n terap\u00e9utica y despu\u00e9s a una econ\u00f3mica.<\/p>\n

Y es que, en nuestro pa\u00eds los medicamentos hu\u00e9rfanos siguen los mismos procesos de evaluaci\u00f3n y autorizaci\u00f3n que el resto de los f\u00e1rmacos, a diferencia de otros pa\u00edses de Europa donde ya se tienen en cuenta sus circunstancias espec\u00edficas, como el n\u00famero de pacientes afectados o la falta de tratamiento alternativo, entre otros factores. En un estudio publicado en Journal of Rare Diseases<\/em><\/a> en 2020 se concluy\u00f3 que el 78% de 32 pa\u00edses de Europa, Canad\u00e1 y Nueva Zelanda analizados ten\u00edan alg\u00fan enfoque distinto para estos f\u00e1rmacos y reconoc\u00edan que no pod\u00edan evaluarse de forma convencional.<\/p>\n

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En este sentido, Farmaindustria propone un nuevo abordaje que permita mejorar el proceso de evaluaci\u00f3n y financiaci\u00f3n de los medicamentos hu\u00e9rfanos, teniendo en cuenta el auge de la investigaci\u00f3n en este campo. Seg\u00fan el \u00faltimo balance del Registro Espa\u00f1ol de Ensayos Cl\u00ednicos (REEC)<\/a> correspondiente a 2022, en Espa\u00f1a hab\u00eda en marcha 230 ensayos cl\u00ednicos con medicamentos hu\u00e9rfanos (87 para ni\u00f1os), una cuarta parte del total. La pr\u00e1ctica totalidad de ellos (96%) est\u00e1n impulsados por la industria farmac\u00e9utica.<\/p>\n

Por otro lado, la escasez de pacientes en estas enfermedades poco frecuentes hace necesario comprender que no se dispondr\u00e1 de una evidencia cient\u00edfica similar a la de los medicamentos no hu\u00e9rfanos. As\u00ed, se propone mejorar los sistemas de recogida de informaci\u00f3n<\/strong>, con una mayor optimizaci\u00f3n y automatizaci\u00f3n que aproveche las oportunidades de la futura Estrategia de Salud Digital. Que tenga en cuenta, adem\u00e1s, la medici\u00f3n de resultados en salud<\/strong> e incluya datos de pacientes de la misma enfermedad que no se medican, para valorar la historia natural de la enfermedad.<\/p>\n

A la hora de establecer la financiaci\u00f3n de cada tratamiento, se propone tener en cuenta, adem\u00e1s del coste-efectividad, otros datos relativos a la gravedad de la patolog\u00eda o el valor social del medicamento<\/strong>, esto es, su impacto en indicadores como la productividad laboral o el ahorro en el uso de servicios sociales y sanitarios. Para adoptarla, se proponen modelos de financiaci\u00f3n evolutivos que tengan en cuenta, por ejemplo, un techo de gasto, un descuento por volumen o un condicionamiento a la eficacia. En definitiva y al igual que en la mayor\u00eda de pa\u00edses europeos, se plantea la necesidad de que los medicamentos hu\u00e9rfanos se sometan a un esquema de financiaci\u00f3n especial<\/strong>.<\/p>\n

\u201cEstamos en una situaci\u00f3n de clara desigualdad respecto a los pacientes de otros pa\u00edses<\/strong> como Alemania, Italia o Francia. Necesitamos abordar de forma espec\u00edfica el acceso a medicamentos hu\u00e9rfanos para conseguir situar a Espa\u00f1a en una buena posici\u00f3n en el contexto europeo, como ya lo estamos en investigaci\u00f3n cl\u00ednica. Los pacientes de enfermedades raras necesitan que abordemos esta situaci\u00f3n entre todos los agentes implicados en el proceso de evaluaci\u00f3n y financiaci\u00f3n de nuevos tratamientos. La industria farmac\u00e9utica est\u00e1 comprometida en la b\u00fasqueda de soluciones para revertir la situaci\u00f3n en beneficio de estos pacientes\u201d, concluye Pineros.<\/p>\n