En España hay en marcha hoy cerca de 700 ensayos clínicos (un 20% del total) de potenciales medicamentos contra enfermedades raras o poco frecuentes, las que afectan a menos de una de cada dos mil personas. El que uno de cada cinco ensayos se oriente a los llamados fármacos huérfanos refleja el crecimiento que se ha producido en los últimos años en este ámbito. En concreto, este despegue en la investigación de las enfermedades raras ha sido posible gracias a la aprobación en el año 2000 del Reglamento europeo sobre medicamentos huérfanos, una regulación orientada a generar, a través de incentivos, un marco que fomentara la inversión privada en la investigación de estos tratamientos.