El Reglamento europeo sobre medicamentos huérfanos para abordar las denominadas enfermedades raras o poco frecuentes cumple 20 años. Antes de su aprobación, la investigación terapéutica en esta área era limitada, por el pequeño número de pacientes al que afecta cada patología y la complejidad y el riesgo asociados al desarrollo de nuevos medicamentos. Sin embargo, tras su puesta en marcha, de los 8 medicamentos existentes entonces se ha pasado a los 169 disponibles hoy